Gen Tedavisiyle Başlayan Tedavi Süreci

Opal Sandy‘ye birinci yaş günü öncesinde başlayan tedavi altı ay sonra sonuç vermeye başladı. Sandy artık fısıltıları dahi duyuyor ve “Anne”, “Baba” gibi kelimeleri söyleyebiliyor. Kulak içine gen infüzyonu uygulanarak, Sandy’nin kalıtsal sağırlığa yol açan hasarlı DNA’sı değiştirildi.

Umut Verici İlerleme ve Test Aşamasındaki Tedavi

İspanya, İngiltere ve ABD‘de Opal’in de aralarında olduğu bir grup hasta, test aşamasındaki tedavi için seçildi. 18 aylık olan Sandy’nin anne ve babası, kızlarındaki ilerlemenin akıllara durgunluk verici olduğunu söylüyor.

Koklear İmplant ve Gen Tedavisi Farkı

Küçük kızın beş yaşındaki ablası Nora da kalıtsal işitme engeli hastalığı ile dünyaya geldi ve koklear implant cihazı kullanıyor. Cihazlar, iç kulağın içinde yer alan sinirleri elektriksel olarak işitme “hissi” veriyor. Gen tedavisinde ise, Otof geninin çalışan bir kopyası, geliştirilmiş, zararsız bir virüs kullanılarak hücreye iletiliyor.

Umut Verici Sonuçlar ve İlerleyen Süreç

Opal, birkaç hafta içinde sağ kulağında alkış gibi yüksek sesleri duyabilmeye başladı. Altı ay sonra, Cambridge’deki Addenbrooke Hastanesi‘ndeki doktorları, gen tedavisi uygulanan sağ kulağın kısık sesleri, hatta fısıltıları bile neredeyse normal şekilde işitebildiğini tespit etti. Uzmanlar, terapinin diğer ileri derece işitme kaybı türlerinde de işe yarayacağını umuyor.